A terapia genética já deixou de ser apenas uma hipótese de ficção científica. Na Europa, existem produtos aprovados para pacientes, embora o alto custo de desenvolvimento e de tratamento ainda seja uma das principais limitações da área.
A técnica busca agir na causa genética de uma doença por meio da introdução de ácidos nucleicos, como ADN e ARN, em células e tecidos específicos. O material pode ser aplicado diretamente no organismo, em um procedimento chamado in vivo, ou em células retiradas do corpo e transplantadas novamente, no modelo ex vivo. A entrega é feita com vetores virais ou não virais.
Segundo Alberto Auricchio, diretor do Telethon Institute of Genetics and Medicine, professor da Universidade de Nápoles e presidente da European Society of Gene & Cell Therapy, a terapia genética “visa, basicamente, a causa de raiz de uma doença genética”. A abordagem inclui a adição de genes, a correção de genes com defeito e o silenciamento de genes, que desativa uma atividade genética específica.
A terapia foi usada inicialmente contra doenças monogênicas, mas também é estudada para patologias como câncer e VIH. No caso do silenciamento, a técnica de interferência de ARN, mostrada no filme Spider-Man: Brand New Day, reduz a atividade de genes determinados.
Tratamentos aprovados e limitações
A primeira terapia genética in vivo aprovada na Europa foi a Glybera, que recebeu autorização de comercialização da Comissão Europeia em 2012. O tratamento é destinado a pacientes com crises graves ou múltiplas de pancreatite causadas por deficiência de lipoproteína lipase.
A primeira terapia ex vivo aprovada na Europa foi a Strimvelis, autorizada em 2016. Desenvolvido no Hospital San Raffaele, em Milão, o medicamento trata uma forma grave de imunodeficiência combinada provocada por deficiência de adenosina desaminase.
Auricchio afirma que alguns medicamentos têm acompanhamento de pacientes por décadas, com efeito terapêutico estável por longos períodos e, em teoria, durante toda a vida. Por isso, são concebidos para funcionar como tratamentos únicos.
O preço, porém, é um obstáculo. A Strimvelis custa 594 000 euros, sem IVA. Auricchio diz que alguns medicamentos chegam à ordem dos milhões de euros. Muitos são desenvolvidos para doenças raras, com um mercado considerado pouco atrativo para empresas farmacêuticas, enquanto os custos de pesquisa e desenvolvimento permanecem elevados.
